#Krebs anders bekämpfen

Kaum eine Science-Fiction-Serie kommt ohne Ideen für die Medizin der Zukunft aus: Da werden Patienten einfach gescannt, mit Hilfe von Künstlicher Intelligenz (KI) erstellen die Ärzte in kürzester Zeit eine Diagnose und entwickeln maßgeschneiderte Medikamente.

Zu schön, um wahr zu sein? Tatsächlich sind besonders effektive, personalisierte Therapien das große Versprechen der Zell- und Gentherapien – insbesondere für Krankheiten, die wir heute nur schlecht oder gar nicht heilen können.

Der zentrale Ansatzpunkt: das menschliche Genom, der Bauplan unseres Lebens. In jedem Zellkern befindet sich unsere DNA, die aus ungefähr 3,2 Milliarden Basenpaaren besteht – eine enorme Menge an Daten! Wie entstehen daraus die konkreten Eigenschaften eines Organismus? Die Informationen bestimmter DNA-Abschnitte, der Gene, werden zunächst als RNA-Abschrift kopiert. Die RNA wird aus dem Zellkern transportiert und dient als Vorlage für die Synthese von Proteinen. Diese Proteine sind die eigentlichen Bau- und Wirkstoffe der Zelle, ihre Menge und Zusammensetzung bestimmen die Abläufe des Lebens.

Fortschritt durch Künstliche Intelligenz

Wir wissen seit langem, dass viele Krankheiten ihren Ursprung in genetischen Fehlfunktionen haben. Und es ist ein bestechender Gedanke, defekte Gene einfach zu korrigieren – wie Schreibfehler in einem hochkomplexen Textverarbeitungsprogramm.

Die Entwicklung solcher Therapien dauert jedoch länger als ursprünglich erwartet. Die genaue Abfolge der genetischen Bausteine in der menschlichen DNA ist zwar seit dem Jahr 2003 entschlüsselt, doch das Zusammenspiel der verschiedenen Gene ist extrem komplex. Es ist ein wenig so, als würden wir eine völlig neue Sprache lernen: Die Buchstaben und einzelnen Vokabeln kennen wir schon. Bis wir alle sprachlichen Feinheiten verstehen, werden allerdings noch Jahrzehnte vergehen. Nicht zuletzt sind es die Fortschritte in der KI und Rechnerleistung, die uns auf diesem Weg voranbringen – schließlich geht es um die Auswertung gigantischer Datenmengen.

Auch dank der Bioinformatik gab es in den vergangenen Jahren wichtige Erfolge in der Entwicklung neuer Therapien. Das gilt gerade für seltene Krankheiten, die durch die Mutation eines einzelnen Gens verursacht werden. Bisher lassen sich in solchen Fällen oft nur die Symptome behandeln. Dank Gentherapien können wir tatsächlich die Ursachen von Erbkrankheiten angehen. Eine einzige Behandlung kann dabei über lange Zeit wirksam sein, im Idealfall ein Leben lang.

Gegen Hämophilie und Krebs

Beispiel Hämophilie: In einer Gentherapie-Studie kamen Patienten, bei denen die natürliche Blutgerinnung gestört war, über Jahre hinweg ohne zusätzliche Blutgerinnungsfaktoren aus. Ein weiteres Beispiel ist eine Therapie, die in den Vereinigten Staaten gegen eine erbliche Form der Netzhautdegeneration zugelassen ist und die den Verlust der Sehkraft verhindern kann.

Auch für die Behandlung von Krebs bieten Gen- und Zelltherapien faszinierende Möglichkeiten. Krebszellen umgehen das körpereigene Immunsystem, indem sie die Signale gesunder Zellen imitieren. Im Labor können T-Zellen des Immunsystems so „umprogrammiert“ werden, dass sie als sogenannte CAR-T-Zellen Krebszellen erkennen und effizient bekämpfen können.

Auftrieb erfuhr die Entwicklung von Gen- und Zelltherapien durch die Entdeckung der CRISPR/Cas9-Technik im Jahr 2012, landläufig als „Gen-Schere“ bekannt. Sie basiert auf natürlichen Mechanismen, mit denen sich Bakterien gegen eindringende Viren wehren. Dank dieser Technik ist es möglich, eine ganz bestimmte Region im enorm langen Genstrang anzusteuern und die DNA präzise an einer bestimmten Stelle zu zerschneiden. Das macht die Forschung an Genen deutlich schneller und günstiger. Außerdem ermöglicht die CRISPR-Technik eine relativ zielgenaue Reparatur defekter Gene. Erste klinische Studien dazu gibt es schon, zum Beispiel für die Therapierung der Bluterkrankung Beta-Thalassämie.